#多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma）為台灣第三常見的血液惡性腫瘤。由於疾病特性易復發且多數無法痊癒，病友在漫長的抗癌歷程中，往往需要面對多線治療的挑戰。當藥物療效顯著且病友耐受良好時，治療是否應僅因健保的「固定給付療程上限」而被迫中斷？這已成為第一線臨床照護與健保政策迫切需要共同優化的關鍵課題。 今（30）日舉行的「2026 台美多發性骨髓瘤政策高峰對談：療效還在，治療是否該停？—治療續用或停用決策回歸臨床評估」，邀請美國 Dana-Farber Cancer Institute 教授 Paul G. Richardson、中華民國血液病學會第 19 屆理事長侯信安，以及中華民國血液病學會多發性骨髓瘤工作小組召集人卓士峯，就國際治療趨勢、台灣真實世界數據與健保制度彈性三大面向展開深度 對話。 圖/中華民國血液病學會侯信安理事長肯定健保對多發性骨髓瘤的給付革新。期盼在嚴謹的療效審查把關下，進一步優化「固定療程上限」，達成「等待更短、有效治療用得更長」的目標。(中華民國血液病學會提供) 國際治療進展顯著 早期與持續治療為預防復發關鍵 哈佛大學醫學院教授 Paul G. Richardson 長期致力於多發性骨髓瘤的臨床與創新藥物研究。他強調，醫學研究不應僅止於發表大量論文或紙上談兵，而是要「讓研究真正落地」，發展出能讓病友實質有感的創新療法，進而改善預後、讓病人生活得更好。 Richardson 教授指出，國際上對於多發性骨髓瘤的治療策略演進極為迅速，且多項跨國數據顯示，隨著新藥與組合療法的問世，多發性骨髓瘤病友的整體存活期已獲得顯著提升。依據國際最新 治療指引，新診斷病患應於初期採用最佳治療快速控制病情，並維持持續有效治療以避免復發。Richardson 教授強調，臨床選擇應依據病患的疾病風險、治療反應與耐受性進行高度「個別化」 調配，讓醫療決策回歸最新的科學實證。 圖/哈佛大學醫學院 Paul G. Richardson 教授分享多發性骨髓瘤國際治療趨勢。他強調創新療法應落地實踐，依病患風險進行個別化調配，維持持續有效治療以防復發。(中華民國血液病學會提供) 國內存活成長幅度放緩 顯示照護環境仍有優化空間 雖然國際間多發性骨髓瘤的治療成果進展顯著，但對照台灣現況，病患整體存活期的成長幅度 相較國際仍顯平緩。專家們指出，此一現象反映出國內醫療照護體系中，仍有病友未被滿足的 臨床需求。 除了新藥從核准到納入健保給付仍存在時間差之外，部分已給付藥物所設定的「固定給付療程上限（Cycle caps）」，亦可能限制了臨床醫師調配藥物與延續有效治療的彈性。 診間「期待管理」的無奈 真實世界研究揭：近三成停藥源於給付上限 中華民國血液病學會多發性骨髓瘤工作小組卓士峯召集人從第一線照護經驗切入，指出部分多發性骨髓瘤藥品設有固定給付次數上限，醫療團隊往往從療程剛開始，就必須提前對病患與家屬進行「期待管理」，說明給付規範以及達到上限後可能面臨的自費、換藥或觀察等考量，無形中增加了臨床溝通壓力與病友的心理負擔。 卓士峯召集人引述一項涵蓋台灣五家醫院、共 97 名復發或難治型多發性骨髓瘤病友的回溯性研究指出，雖然「三藥組合」能顯著降低疾病惡化或死亡風險，展現優異療效；但在現行給付規範下，三藥組的病友中，高達 29.2%（近三成）的停藥原因並非病情惡化或無法耐受藥物副作用， 而是因為達到「給付療程上限」被迫中斷。這項數據真實反映了臨床上的迫切需求，若能讓證實有效的治療組合適度延續，將能為病友爭取更好的健康權益。 圖/中華民國血液病學會多發性骨髓瘤工作小組召集人卓士峯點出，國內近三成多發性骨髓瘤病友因給付上限被迫停藥。盼政策增加彈性，讓有效治療適度延續，減輕臨床與病友負擔。(中華民國血液病學會提供) 肯定健保近年革新成果 侯信安理事長倡議「等待更短、有效治療用得更長」 「我們非常感謝，也高度肯定台灣健保近年在多發性骨髓瘤新藥導入與適應症擴大給付上的努力與成果。」中華民國血液病學會理事長侯信安在會中表示，台灣健保制度在全球向來是醫療照護的 典範，近年在血液腫瘤領域的給付進展更有目共睹，未來的政策溝通應建立在現有的良好基礎上，進一步補足病患尚未被滿足的照護需求。 侯信安理事長指出，對第一線醫療人員與病友家屬而言，最有感的實質效益在於「等待健保給付的時間能否更短？」以及「當藥物持續有效時，給付能否適度延續？」。他代表學會提出期待，希望健保在既有嚴謹的「定期療效審查」把關機制下，能進一步評估優化「固定總療程上限」；凡經 客觀評估藥物仍具療效且病患可耐受者，經審查後准予續用；若疾病惡化或無法耐受，則依審查 機制明確停藥退場。「這不是無限制用藥，而是尊重專業審查結果，讓等待更短、有效治療能用得更長。」 五大政策對話方向 共創「健康台灣」醫療平權 針對現行健保「定期療效審查」與「固定總療程上限」並存的現況，與會專家共同凝聚出五大政策對話方向： 1. 保留定期療效審查：以客觀疾病反應、穩定度與耐受性作為續用的依據。 2. 訂出清楚的退場條件：疾病惡化、療效不彰或無法耐受副作用時，即時調整或停用。 3. 期待優化固定總療程上限：避免僅因達到次數上限，而在藥物仍有效時被迫中斷治療。 4. 建立資料回饋機制：善用台灣真實世界數據（RWE）追蹤療效與停藥原因，定期評估給付規範。 5. 納入多方共同治理：邀請健保署、專業學會、臨床專家、病友代表、被保險人及雇主代表共同研擬前瞻方案。 專家們一致強調，此一倡議正切合賴總統「健康台灣」政策所重視的醫療可近性與公平性願景。 對於需要長期抗癌的多發性骨髓瘤病友而言，真正的醫療平權，是在透明、可審查的嚴謹規則下，讓真正對藥物有良好反應且耐受佳的病友獲得持續治療與延續健康的機會，共同打造具備韌性與 永續性的醫療生態系。  

台灣多發性骨髓瘤的發生率在過去30年間已上升約四倍，好發於60至80歲族群，每10萬人中約有2至3人罹患，男性略多於女性。中華民國血液病學會理事長暨台大癌醫中心分院血液腫瘤部主任柯博升醫師指出，過去病例數的增加，多半源於診斷技術的進步與醫師警覺性的提升；近年則主要受到人口老化趨勢的影響。因此，預估發生率會逐年上升。

「多發性骨髓瘤」與白血病、淋巴瘤並列為3大血液惡性疾病，卻是最不為人熟知的一種。高雄榮民總醫院血液腫瘤科林世哲主治醫師指出，這是一種源自骨髓中「漿細胞」的癌症，屬於造血系統惡性腫瘤；由於患者多為60歲以上，常被誤以為是骨頭退化或年老貧血，直到症狀明顯才確診。 林世哲醫師說明，多發性骨髓瘤的症狀常以「CRAB」四字來判別：高血鈣（C）、腎功能病變（R）、貧血（A）、骨骼破壞（B）；病人可能因為腎功能變差去腎臟科、因為骨頭痛去骨科、手麻去神經科，但實際上根源都在骨髓裡。由於多發性骨髓瘤症狀與老化現象相似，許多患者確診時病情已進入中晚期；林世哲醫師提醒，若有長期不明原因的骨痛、疲倦、貧血或腎功能異常，都應主動至血液腫瘤科檢查。「越早診斷、越早治療，疾病控制效果就越好。」 早期介入能強化第一線治療深度 林世哲醫師提到，多發性骨髓瘤以目前醫學來說仍無法治癒，隨著每次復發間隔縮短，疾病惡化與死亡風險也會隨之攀升；根據數據顯示，光一線到二線治療間，病患甚至也可能因為沒有及時治療而死亡。 多發性骨髓瘤雖無法根治，但可以透過適當療法做好長期控制。林世哲醫師解釋，過去多以類固醇、免疫調節藥物與蛋白質體抑制劑的三合一療法為主，但病人若復發，每次緩解的時間都會越來越短。「第一次治療的深度，決定後續能走多遠。」他強調，如果病人狀況合適，初次治療的緩解越深、持續時間也最長，若一開始治療不夠積極，後續控制將更困難。因此，國際臨床指引已建議「四合一療法」成為標準做法，讓病人一開始就有機會獲得最完整的疾病控制。 慶幸的是，台灣現在的治療已接軌國際。林世哲醫師指出，四合一療法是在原本三合一的基礎上，再加入單株抗體，能更精準鎖定腫瘤細胞，提升治療深度與控制時間。根據歐洲腫瘤醫學會（ESMO）及美國癌症治療(NCCN)指引，四合一療法已被列為優先治療選擇。台灣從9月起健保也給付新診斷、且適合自體幹細胞移植的患者使用四合一療法。林世哲醫師提到，這項政策將大幅減輕病人經濟負擔，也讓醫師能更有彈性地規劃最合適的治療策略。 70歲阿嬤從骨折疼痛到重回正常生活 林世哲醫師分享，臨床就有一名70歲阿嬤因腰椎壓迫性骨折就醫，起初以為只是退化性問題，進一步檢查後，發現骨髓瘤細胞大量增生，確診為多發性骨髓瘤。經過評估後，病患選擇使用四合一療法，再進行自體幹細胞移植，治療後指數明顯下降，現在追蹤1年多都維持穩定。「新的治療策略讓病情控制時間延長、副作用也沒有明顯增加，許多患者不需長期住院，即能在門診持續治療，也能過回正常生活。」 林世哲醫師也提到，現在的多發性骨髓瘤治療方式已更便利，許多藥物改為口服或皮下注射，減少住院時間與不適；過去常要打點滴、住院治療，現在多數病人都能門診完成。他也提醒，台灣每年約新增800位多發性骨髓瘤患者，發生率已逐漸接近白血病；由於疾病容易被忽略，許多人錯過黃金治療期。「多發性骨髓瘤只要提早診斷、積極治療，配合健保給付的新方案，病人完全有機會將疾病穩定控制多年，邁向更長、更穩、更有品質的生活品質。」

一名高齡患者在七十多歲時確診多發性骨髓瘤，經歷第一線的三合一治療後，兩年後復發，轉為接受二線療法，也就是原先的三合一再加上單株抗體治療，中國醫藥大學附設醫院內科部副主任葉士芃醫師表示，「現在他八十多歲了，控制得非常好，還能和太太一起出國旅遊。」單株抗體的療效明確，無論是在第一線或第二線治療都能發揮良好的治療效果，國際上已將其納入第一線治療建議，但台灣健保尚僅給付於第二線使用，如果未來能夠更早介入，對患者幫助或許更大。 多發性骨髓瘤非罕見疾病 首次治療是「關鍵時機」 多發性骨髓瘤是源自漿細胞的血液性癌症，屬於三大血癌之一，好發於中老年人，葉士芃醫師指出，「這種病在年輕人中非常少見，主要還是五、六十歲以上的族群為主。」在台灣的中位數發病年齡約為64至65歲，每年新診斷人數約400至500例。 患者最常出現的典型症狀是 CRAB，也就是高血鈣（Calcium elevation）、腎功能異常（Renal dysfunction）、貧血（Anemia）及骨痛（Bone pain）。葉士芃醫師解釋，「因為癌細胞會侵蝕骨頭，導致骨頭痛、容易骨折，也會製造過多免疫球蛋白，塞住腎臟造成腎衰竭，再加上正常造血功能被壓抑，就會出現貧血。」這些問題不僅影響生活品質，也使患者面臨感染風險與生命威脅。 併用單株抗體！四合一治療強化疾病緩解深度 以往台灣對多發性骨髓瘤的治療策略以「三合一」為主，即蛋白酶體抑制劑、免疫調節藥物與類固醇的組合。但是，隨著醫藥進展，併用標靶藥物逐漸成為新的治療趨勢，而單株抗體（如anti-CD38）就是在復發或一線治療效果不佳時介入的選項。葉士芃醫師解釋，「這個抗體會精準攻擊癌細胞上特殊的CD38抗原表現，同時可以降低對正常細胞的衝擊與傷害，健保目前核准作為第二線使用。」 事實上，多發性骨髓瘤至今無法根治，且容易復發，每次復發都會使治療深度變差，許多人無法等到下一線治療，本土研究顯示，分別有35%病患無法進入二線，23%病患無法進入三線治療。透過早期診斷與積極治療，可以有效延緩疾病惡化、爭取較長時間的緩解，而首次治療是病人獲得最深入、最長時間治療反應的機會，千萬不能錯過。葉士芃醫師指出，歐美地區近年已將單株抗體納入第一線治療，併用蛋白酶體抑制劑、免疫調節藥物與類固醇，形成所謂的「四合一組合」，有效提升療效與疾病緩解深度。 盼台灣未來有機會重新調整 讓病患不再錯過治療良機 國際間包括歐洲ESMO指引、英國NICE、蘇格蘭SMC、日本及中國等地皆已將anti-CD38單株抗體納入第一線建議用藥。研究指出，搭配單株抗體的組合治療，可幫助多發性骨髓瘤病友降低逾4成疾病惡化與死亡的風險。台灣目前僅在第二線治療才開始給付單株抗體，葉士芃醫師坦言，「像這種療效很好的藥，無論在一線、二線都能有良好的表現，缺點是給付期限較短，用藥因此被迫中斷」，是台灣治療成效不如國外的原因之一。 對此，葉士芃醫師期盼台灣治療方案能與國際接軌，適時擴充給付範圍與期限，幫助病友持續治療，進而提升整體治療成果，尤其若是較年輕的病人，生命還很長，還能展望大好前途，更應該讓他們好好活下去。

52歲白先生右側臀部疼痛長達6個月，無法久坐，嚴重影響工作與生活。經血液腫瘤科醫師釐清，原因為「多發性骨髓瘤」引發的骨頭侵蝕，經標靶藥物與自體幹細胞移植後控制病情。醫師提醒，長期骨頭疼痛治療不佳的人，要懷疑可能是惡性腫瘤疾病引起骨頭轉移的症狀，需進一步檢查。

一名62歲先生近半年覺得背痛得很厲害，經止痛藥及復健治療都沒有效果，反而症狀越來越嚴重，影像上更發現脊椎已有多處壓迫性骨折，不僅如此，也變得越來越喘，身體有水腫現象，抽血發現貧血及腎功能逐漸惡化，經轉診至血液科後做進一步檢查，才確診是多發性骨髓瘤。 國立臺灣大學醫學院附設醫院新竹臺大分院血液科主治醫師魏兆宏表示，多發性骨髓瘤是一種血液的癌症，好發於60歲以上的長者。此疾病是骨髓中漿細胞發生癌化後異常的增生，導致全身性的症狀，由於漿細胞位在骨髓中，且疾病的表現欠缺專一性，因此很難在第一時間確診。 不少病友輾轉就醫數月後才找出病因 根據國民健康署統計數據顯示，台灣每年新增多發性骨髓瘤的病例數約為700-800人，男性約400名，女性大約300名，發生率佔全部惡性腫瘤中排名男性為第22位，女性則為第23位，多集中於70歲左右的高齡族群。魏兆宏醫師表示，患者症狀通常包括因貧血而頭暈、疲憊、喘，因噬骨性病變而骨頭疼痛甚至骨折，因腎功能受損而尿少及水腫，嚴重者會因為高血鈣而出現意識混亂及便秘等症狀。這些症狀因不具特異性，常被誤認為是老化的現象，有些人甚至輾轉在不同科別看了數個月後才確診。 多發性骨髓瘤的治療會分為不同階段：引導治療、鞏固治療及維持治療。在引導治療部分，以「三合一」或「四合一」的多重藥物組合為主，三合一的藥物種類包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑及類固醇，四合一的藥物則是在三合一為基礎再加入單株抗體。除了上述抗癌藥物之外，病患同時也要接受相關的支持性療法，包括補骨針以減少骨骼相關的不良事件，以及根據臨床狀況接受輸血、止痛藥物及洗腎等支持性療法，少部分高風險病患則需搭配化學藥物治療。 在鞏固治療部分，針對適合的病患，特別是70歲以下或健康狀況良好的患者，則是以自體骨髓移植為標準的治療選項，病患在接受高劑量化學治療藥物後，回輸凍存的自體幹細胞，藉以加深治療效果。在維持治療部分，病患通常需持續接受免疫調節藥物，避免疾病復發。 由於多發性骨髓瘤目前仍無法根治，因此治療的目標是達到疾病的完全緩解，以延緩疾病進展或復發，一旦疾病控制不佳，病患的存活期及生活品質都會受到影響。魏兆宏醫師強調，多發性骨髓瘤的病患常常在初診斷時狀況最不穩定，容易合併多重器官的受損，因此首次治療尤為重要，選擇適當的藥物，不論是三合一或四合一的藥物治療，病患能維持4年以上的疾病無惡化期，甚至可達7年的穩定期。 國外已將四合一處方列為第一線治療 魏兆宏醫師表示，根據臨床數據顯示，目前四合一相較於三合一的引導治療在疾病無惡化期、整體存活期都較佳，在許多國家也已將四合一的引導治療作為第一線建議的標準治療，目前台灣健保則在第二線治療後才給付單株抗體。但不論是哪一種組合，早期且積極的介入都是相當重要的關鍵。 上述的個案在接受四合一的引導治療後，達到疾病完全緩解，之後病患順利接受自體幹細胞移植，移植後服用免疫調節藥物做維持性治療，疾病目前無復發，生活已回復正常，對病患而言幾乎就是重生一般。 多發性骨髓瘤已邁向精準治療的時代，隨著診斷技術的進步及越來越多的藥物進入到治療的領域，例如新一代的蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑、雙特異抗體及嵌合抗原受體T細胞治療，針對不同風險程度的病人可以選擇合適的藥物組合，期許能將多發性骨髓瘤的治療帶向一個新的時代。

「多發性骨髓瘤」（Multiple Myeloma）是血癌的一種，好發於50～70歲男性族群，目前多以化療、合併標靶新藥治療以及幹細胞移植等方式來治療，但會歷經多次復發，需要靠多重藥物組合治療延緩復發並提高存活率，唯健保用藥選擇有限，第二線治療選擇少，病友只能自費使用標靶新藥或忍受健保藥物副作用，承受相當大的痛苦，盼健保盡速通過新藥給付嘉惠病友。

擔任職業駕駛的75歲李先生，7年前因疲累、骨頭痠痛、吃不下造成體重下降，在各診所陸續就醫，後來因胸口、背部劇烈疼痛，嚴重時甚至只能趴睡，就醫檢查後確診為多發性骨髓瘤，治療後疾病控制良好，如今能自在生活。