#排鐵劑

一名40歲的2寶爸，長年因重度海洋性貧血所苦，需定期接受輸血治療。當時他扛著工作常需請假，憂心孩子年幼卻無法分攤另一半照護責任的雙重壓力，儘管已使用多種排鐵劑，仍難以有效控制體內鐵含量，導致肝鐵含量超標，長期下來甚至面臨肝硬化風險，更讓他恐懼、擔心自己能否好好陪伴孩子長大，而感到身心俱疲。直到近一年，開始接受新一代紅血球成熟劑治療，除了血紅素變得穩定，體內鐵蛋白指數明顯下降，肝臟的鐵含量也幾乎降到接近正常值，才讓他與家人共同找回對生活的掌控感與期待。 這項突破性的紅血球成熟劑療法，目前已列入國際治療指引，並已納入台灣健保給付。中山醫學大學附設醫院兒童血液病中心主任翁德甫醫師說明，這項新療法能夠抑制影響紅血球成熟的異常因子，避免未成熟的紅血球早期凋亡，協助患者恢復有效造血，進而降低對輸血與排鐵劑的需求，除了穩定血紅素濃度，體內的鐵負擔也隨之減輕、有助於保護心肝等重要器官，大幅提升生活品質。 過去治療挑戰：長期輸血與排鐵困境 海洋性貧血是一種台灣常見的基因遺傳疾病，全台帶因率約為6％1，如果父母都帶有基因，就有四分之一的機會生下重度海洋性貧血的寶寶，目前台灣約有近400位重度海貧患者2。儘管過去幾十年來，產前遺傳基因診斷明顯減少了重度海貧患者的發生人數，不過重度海貧的患者，仍面臨長期每二至四週輸血一次與每天服用排鐵劑的健康負擔，對生活造成相當大的不便。 翁德甫醫師表示，很多重度海洋性貧血患者在6個月到1歲間就會被診斷，儘管重度海貧兒童患者能透過骨髓移植解決，但由於移植仍有其風險，加上還需等到能夠匹配之捐贈者，因此絕大多數重度海貧患者都是從小就必須仰賴規則輸血與服用或注射排鐵劑的日子；即便是中度海貧的患者，到了20歲之後也會開始出現貧血惡化、脾臟腫大或是膽結石的情況，一樣會面臨逐漸需要輸血與排鐵的健康問題。 由於長期輸血會造成鐵沉積於體內器官，因此需要同步搭配排鐵劑治療。翁德甫醫師指出，雖然排鐵劑已從靜脈注射進步到口服的治療方式，但由於有些患者對藥物有腸胃不適、噁心、嘔吐等副作用，因此仍然會有鐵沈積的問題，特別是隨著年紀增長，每天吃10幾顆藥物以上都是日常；但如果不使用排鐵劑，長期會引起不可逆的器官損傷，導致例如糖尿病、心衰竭、肝衰竭，或者是肌膚變黑、骨骼異常等3。 翁德甫醫師提到，過去急診常也會有重度海貧患者因為急性心臟衰竭送醫，就是因為沒有好好排鐵，導致急性心衰竭與心律不整，若沒有即時正確給予搶救與大量排鐵劑，患者往往會死亡。而除了心臟問題之外，肝鐵沈積也可能引發肝硬化甚至肝癌。因此，規律地輸血、排鐵幾乎可說是所有重度海貧患者終其一生為了能夠正常生活下去所必須面對的課題。 翁德甫醫師指出，重度海貧患者隨著年紀愈大，往往所需的輸血量也會逐漸增加，可能從每月增至每二至三週輸血，且輸血單位也會增加，如果患者沒有規律輸血及排鐵，很可能會面臨骨質疏鬆、骨骼變形等情形，可能跌倒或外傷就導致骨折，也可能對健康造成重大危害。翁德甫醫師強調，過去曾有錯誤的觀念以為「少輸一點血沒關係」、「也不用一直排鐵」，反而造成身體不正常造血增加，導致脾臟腫大、消耗更多紅血球導致「無效造血」與「嚴重貧血」的惡性循環。 新療法抑制紅血球不正常因子、促進正常造血 翁德甫醫師門診中，也有另一名年輕女性白領工作者，從小就被診斷為重度海洋性貧血。隨著年紀增長，輸血需求增加到每2～3週輸3、4袋血，由於工作忙碌，她甚至必須帶著電腦邊輸血邊工作，加上對特定排鐵劑過敏，每天吃超過10顆藥物，導致她長期對療程感到疲憊，無法集中精神。得知紅血球成熟劑這種新療法後，她決定嘗試，經過2～3次治療，血紅素逐漸穩定，排鐵劑使用量也跟著減少，對於忙碌的她來說，終於能在健康與工作間取得更好的平衡，讓生活多了彈性與安心。 翁德甫醫師強調，紅血球成熟劑療法在台灣罕病基金的支持下，已對於重度海洋性貧血患者提供健保給付，能夠減輕患者經濟壓力。新療法不僅能減少輸血頻率，也能降低體內鐵負荷，對於生活品質與器官保護都有很大的好處。雖然重度海洋性貧血仍舊是無法根治的疾病，但透過長期的穩定療程，可以讓患者獲得更好的生活品質。 短影音連結：https://youtube.com/shorts/eOyoo970pL8

海洋性貧血是遺傳性血液疾病，患者需終生接受輸血治療。然而，長期輸血會導致體內鐵質沉積，造成器官損傷，因此患者通常要搭配排鐵劑來排除體內過多的鐵質。不過，排鐵劑也可能引發其他副作用，對生活造成許多不便。高雄醫學大學附設醫院小兒血液腫瘤科主治醫師許琬宜表示，現已推出更先進的治療方法──紅血球成熟劑，可延長患者自身製造的紅血球存活天數，進而減少輸血需求及改善血鐵沉積的問題。此療法已獲健保有條件給付，病友不需額外經濟負擔，就能獲得提升健康與生活品質的機會。 無法有效製造功能正常的紅血球 嬰兒出生後難存活 海洋性貧血是一種血紅素基因變異引起的疾病，許琬宜醫師說明，根據病情嚴重程度，可分為輕型、中型和重型。如果父母雙方遺傳給子女的異常基因越多，嚴重度可能就越高，這些基因異常的病友主要是因為無法有效製造功能正常的紅血球，而導致中重度的貧血症狀，甚至有些嬰兒出生後因為完全沒有製造紅血球的能力而無法存活。 如無進行骨髓移植，重型海洋型貧血得終生輸血 對於輕型和中型患者，基本上只需要定期追蹤，對成長和生命影響不大。許琬宜醫師表示，重型患者則需要每個月進行1-2次輸血治療來維持足夠的血色素。若患者找到合適的捐贈者，也可考慮進行骨髓移植；國外目前還有基因治療的選項，但費用高昂，能否引進台灣還有一段路要走。台灣最常使用的治療是長期輸血。 輸血導致鐵沉積損害器官 需服用排鐵劑 需終身依賴輸血的海洋性貧血患者，治療過程需注意的事項相當多。許琬宜醫師表示，雖有定期輸血，但患者仍相對較難達到正常人的血色素水平，處於長期輕微貧血的狀態下，生長發育、內分泌功能等皆需密切追蹤監測，也須定期檢驗體內的鐵質含量。 長期輸血會導致鐵沉積，過多的鐵可能對器官造成損害，如無適當的控制，會衍伸出許多併發症。人體儲存鐵的主要器官是肝臟，如果長期處於高血鐵的狀態下，會因鐵沉積導致肝纖維化，甚至演變成肝硬化，也會提高演變為肝癌的可能性。另一個要小心的是鐵沈積於心臟造成心衰竭，猝死的風險也會增加。因此海洋性貧血病友在輸血的同時也需要長期搭配排鐵劑來控制血鐵濃度，以避免可能的併發症。另外像是葉酸等其他紅血球營養素的補充也非常重要，以幫助血球的製造。 最新治療方法「血球成熟劑」有望降低輸血、服用排鐵劑次數 對於重型地中海貧血的患者，生活充滿挑戰。許琬宜醫師指出，患者每個月要定期來醫院輸血，這對學業和工作都會產生影響，因為輸血需要請假半天或一天，需要獲得學校或公司的理解和支持。也有些患者因為長期治療感到身心疲憊，或因藥物的副作用（如噁心、食慾不振等）而中斷治療。 不過，現在有新的治療方法「紅血球成熟劑」，已經獲得健保給付，專門用於重度海洋性貧血患者。許琬宜醫師說明，紅血球成熟劑可以幫助製造與成熟患者的紅血球，雖然攜氧能力可能無法達到正常紅血球的水準，但依然能改善患者的血紅素不足的情況。這樣一來，患者有機會不用頻繁輸血，從而減少鐵的沉積，降低對排鐵劑的依賴。藥物以皮下注射，三週一次即可，對於每月需定期回診的重度海貧患者而言，有機會配合給藥的時間輸血，以減少病患返診頻率。 許琬宜醫師提醒，並不是每個患者都對紅血球成熟劑有反應，但藥物使用上有效的患者，輸血頻率會減少，對提高生活品質非常有幫助，臨床上也有個案使用紅血球成熟劑之後，不但輸血的頻率減少，也因血鐵降低，排鐵藥的使用量也下降了。健保對於藥物的續申請有規範，患者要在用藥後輸血頻率降低至一定標準，確認對治療反應夠好才符合續申請的健保給付條件。不過，對重度海洋性貧血患者來說，新的治療選項依然帶來了改變的希望，每種藥物都有它的好處與要注意的藥物副作用，患者可和醫師討論自己是否適合使用紅血球成熟劑，以規劃出最適合自己的治療方案，從而提高血色素來達到更好的生活品質與健康。

重度海洋性貧血症患者須仰賴長期輸血以維繫體内血紅素濃度，避免衰弱無力、甚至死亡。儘管台灣捐血率世界第一，近年卻因高齡及少子化的關係，經常發生血庫缺血！每當血荒發生，就是重度海洋性貧血症患者的日常受到衝擊的時刻。過往重度海洋性貧血症的治療選擇較為單一，今年健保署也為海洋性貧血症患者帶來好消息，正式通過給付紅血球成熟劑這項可幫助患者體內紅血球成熟的新治療，可望讓重度海貧患者減少對輸血和排鐵劑的依賴。高雄醫學大學附設中和紀念醫院身為醫學中心與教學醫院，身肩急重難罕醫療責任，為院內患者申請到健保給付，期望能改善病患的生活品質。 重度海貧患者飽受疾病之苦 須終生仰賴輸血及排鐵劑 高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒血液腫瘤科邱世欣主任説明，海洋性貧血症是一種由於先天基因缺陷，導致紅血球中血色素異常的遺傳疾病，病患無法將足夠的氧氣送到全身，進而影響器官運作，患者也經常處於臉色蒼白、頭暈無力的狀態。 邱世欣主任補充，目前全台約有400位重度海洋性貧血症患者，除了少數遇到適當的捐贈者可進行骨髓移植外，大多數患者一生都得定期接受輸血治療；然而長期輸血會使鐵質沉積於心臟、肝臟、胰臟、內分泌及其他器官，引起心臟衰竭、肝功能損傷、糖尿病等器官傷害，因此，輸血患者還需搭配排鐵劑治療，但排鐵劑也可能造成腸胃不適、噁心等副作用。整體而言，治療既費時又辛苦，卻是患者不得不接受的命運。 新治療納健保給付，降低患者輸血及排鐵劑的依賴，可降低血庫供血壓力 過往海洋性貧血症患者僅能仰賴輸血合併排鐵劑治療，卻是治標不治本，高雄醫學大學附設中和紀念醫院特殊血液病防治中心林佩瑾主任表示，有別於過往只能緩解症狀，當今醫學已有很大突破，紅血球成熟劑調節造血後期的紅血球成熟，讓患者可以跟一般人一樣、在體內即可自行產出成熟的紅血球，改善無效造血現象。 林佩瑾主任補充説明，患者對輸血和排鐵劑的依賴逐漸降低，可間接減少鐵質堆積及併發症，有機會延長壽命。此外，患者經常為了回診及輸血而請假，若是能降低輸血量，即可使就學及工作安排更有彈性，不需要耗費大量的時間在等待輸血，也減少顧慮及不便，提升患者及照護者的生活品質；而對於整體社會而言，長期也可緩解血庫的供血壓力。 高醫小兒血液腫瘤科率先成功為患者申請到健保給付最新療法 健保署於今年剛通過紅血球成熟劑的給付，高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒血液腫瘤科更在第一時間為院内海洋性貧血症患者完成申請！邱世欣主任說明，高醫小兒血液腫瘤科秉持全方位照顧的理念，投入海貧基因檢查已超過三十年，並由各科醫師群、護理師、營養師、藥師、醫檢師及社工等組成跨專業團隊，致力為罕見遺傳血液疾病患者提供最完善的醫療服務品質。 林佩瑾主任指出，特別是重度海洋性貧血症患者人數相對稀少，自小就須定期回診、輸血，高醫特殊血液病防治中心是患者成長道路上強而有力的後盾，讓過去許多因為疾病而活動受限的病人重拾如常人般的生活，今年率先為院內海貧患者申請到健保給付，更彰顯高醫重視病患醫療品質的程度，期望接下來能引入更多資源、繼續提升海洋性貧血症患者的照護品質！