健保給付「紅血球成熟劑」 重型海洋性貧血患者有望改善血鐵沉積

海洋性貧血是遺傳性血液疾病，患者需終生接受輸血治療。然而，長期輸血會導致體內鐵質沉積，造成器官損傷，因此患者通常要搭配排鐵劑來排除體內過多的鐵質。不過，排鐵劑也可能引發其他副作用，對生活造成許多不便。高雄醫學大學附設醫院小兒血液腫瘤科主治醫師許琬宜表示，現已推出更先進的治療方法──紅血球成熟劑，可延長患者自身製造的紅血球存活天數，進而減少輸血需求及改善血鐵沉積的問題。此療法已獲健保有條件給付，病友不需額外經濟負擔，就能獲得提升健康與生活品質的機會。

無法有效製造功能正常的紅血球 嬰兒出生後難存活

海洋性貧血是一種血紅素基因變異引起的疾病，許琬宜醫師說明，根據病情嚴重程度，可分為輕型、中型和重型。如果父母雙方遺傳給子女的異常基因越多，嚴重度可能就越高，這些基因異常的病友主要是因為無法有效製造功能正常的紅血球，而導致中重度的貧血症狀，甚至有些嬰兒出生後因為完全沒有製造紅血球的能力而無法存活。

如無進行骨髓移植，重型海洋型貧血得終生輸血

對於輕型和中型患者，基本上只需要定期追蹤，對成長和生命影響不大。許琬宜醫師表示，重型患者則需要每個月進行1-2次輸血治療來維持足夠的血色素。若患者找到合適的捐贈者，也可考慮進行骨髓移植；國外目前還有基因治療的選項，但費用高昂，能否引進台灣還有一段路要走。台灣最常使用的治療是長期輸血。

輸血導致鐵沉積損害器官 需服用排鐵劑

需終身依賴輸血的海洋性貧血患者，治療過程需注意的事項相當多。許琬宜醫師表示，雖有定期輸血，但患者仍相對較難達到正常人的血色素水平，處於長期輕微貧血的狀態下，生長發育、內分泌功能等皆需密切追蹤監測，也須定期檢驗體內的鐵質含量。

長期輸血會導致鐵沉積，過多的鐵可能對器官造成損害，如無適當的控制，會衍伸出許多併發症。人體儲存鐵的主要器官是肝臟，如果長期處於高血鐵的狀態下，會因鐵沉積導致肝纖維化，甚至演變成肝硬化，也會提高演變為肝癌的可能性。另一個要小心的是鐵沈積於心臟造成心衰竭，猝死的風險也會增加。因此海洋性貧血病友在輸血的同時也需要長期搭配排鐵劑來控制血鐵濃度，以避免可能的併發症。另外像是葉酸等其他紅血球營養素的補充也非常重要，以幫助血球的製造。

最新治療方法「血球成熟劑」有望降低輸血、服用排鐵劑次數

對於重型地中海貧血的患者，生活充滿挑戰。許琬宜醫師指出，患者每個月要定期來醫院輸血，這對學業和工作都會產生影響，因為輸血需要請假半天或一天，需要獲得學校或公司的理解和支持。也有些患者因為長期治療感到身心疲憊，或因藥物的副作用（如噁心、食慾不振等）而中斷治療。

不過，現在有新的治療方法「紅血球成熟劑」，已經獲得健保給付，專門用於重度海洋性貧血患者。許琬宜醫師說明，紅血球成熟劑可以幫助製造與成熟患者的紅血球，雖然攜氧能力可能無法達到正常紅血球的水準，但依然能改善患者的血紅素不足的情況。這樣一來，患者有機會不用頻繁輸血，從而減少鐵的沉積，降低對排鐵劑的依賴。藥物以皮下注射，三週一次即可，對於每月需定期回診的重度海貧患者而言，有機會配合給藥的時間輸血，以減少病患返診頻率。

許琬宜醫師提醒，並不是每個患者都對紅血球成熟劑有反應，但藥物使用上有效的患者，輸血頻率會減少，對提高生活品質非常有幫助，臨床上也有個案使用紅血球成熟劑之後，不但輸血的頻率減少，也因血鐵降低，排鐵藥的使用量也下降了。健保對於藥物的續申請有規範，患者要在用藥後輸血頻率降低至一定標準，確認對治療反應夠好才符合續申請的健保給付條件。不過，對重度海洋性貧血患者來說，新的治療選項依然帶來了改變的希望，每種藥物都有它的好處與要注意的藥物副作用，患者可和醫師討論自己是否適合使用紅血球成熟劑，以規劃出最適合自己的治療方案，從而提高血色素來達到更好的生活品質與健康。