才吃完一頓晚餐的時間，腳竟突然劇痛發腫、無法下桌，「痛到像瘀青繼續被毆打！」46 歲的陳先生是血友病重度 B 型病友，在過去傳統靜脈注射（IV）治療下，一年 365 天需自行注射上百針，急性出血時甚至一週要打 5 到 6 次、每 12 小時就得補一針。陳先生過去曾因關節反覆出血無法久站，忍痛關閉經營 7 年的攝影工作室，拖延十多年後於 37 歲換人工關節並復健數月。直到改用新一代皮下再平衡治療，一年最低僅需注射六針，才讓他徹底擺脫扎針噩夢，無後顧之憂重獲自由！ 圖/重度 B 型病友代表陳先生親身分享過去「一年打上百針」治療困境，以及接受新一代皮下再平衡治療重獲生活自主權的故事。 被譽為「台灣血友病之父」、同時為台灣血栓暨止血學會與中華民國血友病協會榮譽理事長的沈銘鏡教授指出，從最早期的人與人輸血、到現在多元的治療選擇，血友病藥物研發快速，台灣的臨床專業與健保支持也跟上腳步，歷經數十年的努力，已建立起完整且與國際接軌的診療體系。從預防治療、多專科整合照護到創新療法的導入，台灣已成為亞洲乃至全球血友病照護的卓越中心，也感謝健保給付新藥，如今新一代皮下再平衡療法問世，不分A、B型別、有無抗體皆適用，尤其注射頻率大幅下降，提供病人更便利的治療方式。 圖/台灣血友病之父沈銘鏡教授表示，病友應配合醫療團隊定期進行「抗凝血酶（AT）濃度檢測」，透過精準個人化評估確保最佳療效與安全 中央健康保險署醫審及藥材組黃育文組長表示，健保持續完善血友病照護網絡，已收載20多項血友病治療藥物，自今年 8 月起，正式將「新一代血友病再平衡治療」納入健保給付，此項政策領先歐盟及日本，讓血友病照護更加多元與貼近病友需求。受益對象廣涵 12 歲以上、重度且帶有或未帶有抗體的 A 型與 B 型血友病病友，預估嘉惠治療人數第一年至第五年約115人至252人。 傳統靜脈高頻注射成負擔 病友渴望「低頻率、長半衰期、零出血」 根據全民健保最新重大傷病卡統計，台灣目前約有 1,955 位血友病病友，其中 A 型病友佔 1,091 人，B 型病友則有 205 人。台灣血栓暨止血學會邱世欣理事長指出，血友病為 X 染色體性聯遺傳的先天性凝血異常疾病，主要可分成缺乏第八凝血因子的A型血友病，以及缺乏第九凝血因子的B型血友。臨床上依體內凝血因子濃度分為輕、中、重度，其中重度因體內凝血因子過低小於1%，即使其在完全無外力碰撞下，也會遭遇肌肉或關節自發性出血。 邱世欣理事長亦進一步強調，反覆出血若未妥善處理，將導致不可逆的關節病變甚至殘疾。因此，世界血友病聯盟（WFH）與國際醫學界指南建議，重度病友應接受「預防性治療」，顧名思義，指尚未有出血狀況即提供藥物治療，包括定期使用治療藥物預防出血。目前血友病 A 型與 B 型患者多仰賴注射人工凝血因子維持凝血功能。儘管治療效果良好，患者仍需每週進行 1 至 3 次靜脈注射，頻繁的施打不僅帶來不適感，也為生活帶來許多限制。近年A型血友病治療已有皮下注射選擇， B型則一直未有相同的治療選擇，尤其帶有凝血因子抗體的B型患者，更是缺乏有效的藥物。 針對治療現狀，中華民國血友病協會李錦龍理事長分享台灣「血友病治療現況與新治療期待」的102人調查結果，發現近七成病友仰賴傳統靜脈注射，高達四成以上每週需施打 2 至 3 次；高頻率打針不僅尋找血管困難，更嚴重打亂作息，導致 32% 的病友曾發生漏藥。其中，靜脈注射病友的漏藥率（43%）更是皮下注射（7%）的 6 倍。調查亦顯示，「注射頻率低（49%）」、「較長的半衰期（47%）」與「零次出血（46%）」是病友最期待的三大治療特性，且高達八成以上的病友深切期待未來治療能「更加方便」。李錦龍理事長表示，降低治療頻率能使患者更自在地規劃生活、工作、求學和旅行等。 圖/台灣血栓暨止血學會邱世欣理事長指出，傳統靜脈高頻注射帶來長期身心負擔，病友渴望「低頻率、長半衰期、零出血」治療目標。 圖/中華民國血友病協會李錦龍理事長分享，高頻率打針不僅尋找血管困難，更嚴重打亂作息，導致 32% 的病友曾發生漏藥。 新一代血友病皮下再平衡治療「一年最低六針」 不分型別、抗體全適用 為解決傳統預防性治療頻繁靜脈注射的痛點，邱世欣理事長指出，現今血友病照護已從傳統「缺什麼補什麼」的凝血因子補充，邁向「預防出血、重建體內凝血再平衡」的新格局。 台大醫院內科部血液科主治醫師周聖傑醫師解析，人體凝血系統就像一座維持動態平衡的「天秤」，透過天秤兩端的「凝血因子」與「抗凝血因子」相互作用、取得凝血平衡。而血友病患者的凝血因子端偏少過輕、抗凝血端過重導致出血；而新一代血友病再平衡治療透過全新機轉，適度減輕過多的抗凝血酶（AT），讓體內凝血與抗凝血的「天秤」重新取得凝血平衡。 「過去因為每週頻繁靜脈打針，血管相當難尋找，時常不願面對注射而遺漏治療，導致保護力不足而出血，工作時常需擔心臨時出血需要請假或就醫。」病友陳先生感性分享，在接受新一代血友病再平衡治療後，一年僅需皮下注射六針，給藥自主性與用藥依從性大幅提高，防護自然更加穩定。「現在我能在電商的工作與家庭照顧之間游刃有餘，更能安心陪伴家人，重獲生活自由！」 周聖傑醫師透過陳先生的治療經驗，補充說明創新藥物機轉帶來的意義，新一代皮下再平衡治療不像傳統人工凝血因子仍受限於藥物半衰期，依照體內抗凝血酶（AT）的濃度以及臨床判斷病人狀況，新藥的注射頻率最低僅需每兩個月皮下注射1次，若以最頻繁的一周2-3次靜脈來看，相當於從每年156次的注射幫助病人降低到僅需6次治療即能提供凝血保護。而控制較不佳的患者如陳先生，急性出血較頻繁時甚至一年曾經高達上百次的靜脈注射，創新的治療不但降低治療頻率，更透過方便的皮下給藥方式，解救了過去因長期高頻率靜脈注射導致「血管早已硬化、沈沒難尋」的臨床困擾，預期能提升用藥依從性與生活品質。 周聖傑醫師也提到新藥的廣泛適用性，由於該療法不經由第八或第九凝血因子路徑，是第一個同時適用 A 型或 B 型、無論體內是否帶有抗體的血友病治療，尤其B型且伴有凝血因子抗體的血友病患者，在此之前，有效的藥物選擇十分有限，病人苦苦等待更好的治療方式。 最後醫師提醒，針對新一代血友病再平衡治療，醫療團隊設有嚴謹的精準醫療把關機制，病友應積極配合臨床團隊定期進行「抗凝血酶（AT）濃度檢測」，醫師才可透過精準評估個人化的用藥反應來調整合適的劑量，將 AT 濃度穩定控制在 15% 至 35% 的最佳目標範圍內，為病友提供量身打造、把關的個人化照護方案。 圖/周聖傑醫師表示，新一代皮下再平衡治療不分型別與抗體皆適用，為病友帶來更便利且穩定的防護選擇。 感謝健保德政補足照護缺口 攜手病友迎向希望曙光、解鎖從容人生 兩大病友協會亦共同表達對健保署的深切感謝。已與血友病共存超過60年的臺灣省關懷血友病協會黃文政理事長感性形容，這項健保給付新制給病友更多人生可能，血友病患者身體、心理的負擔不只是來自於疾病本身，還有治療方式的限制，未來病友不需要被頻繁跑醫院與打針給綁住，能自由規劃長途旅行、家庭生活與職場發揮，讓日常生活更加從容。 圖/已與血友病共存超過60年的臺灣省關懷血友病協會黃文政理事長感性形容，這項健保給付新制給病友更多人生可能，能自由規劃長途旅行、家庭生活與職場發揮。
