#血友病

血友病是一種先天性血液凝固異常的出血疾病，病友由於基因缺陷，血液中缺乏某種凝血因子，無法維持正常的凝血功能。為呼應4月17日世界血友病日，賽諾菲以「菲常凝聚，持續友愛」為主題，邀請醫師、兩大病友團體代表與內部員工參與，透過線上互動與線下運動闖關凝聚對於血友病更進步的治療目標，，共同守護血友與其家人，享受熱血人生。 賽諾菲香港及台灣區總經理林嘉莉Kelly Lam表示，做為血友病治療領域的領先藥廠，賽諾菲攜手在台灣血友病領域深耕60年的天行貿易，除了持續投入研發能量提供血友病患者更好的治療，也與全台各血友病中心、病友團體合作衛教活動，幫助血友病患者獲得更好的生活品質。 （圖說/賽諾菲香港及台灣區總經理林嘉莉(右)與台北醫學大學附設醫院血友病中心張家堯醫師，透過運動闖關活動，傳達血友病病友追求如常人運動、享受生活的治療目標。） 血友病治療目標  追求越來越好 台北醫學大學附設醫院小兒血液腫瘤科暨血友病中心張家堯醫師表示，血友病的治療目標，近十年出現大幅度的進度，從早年的「不因血友病而死亡」，逐步轉為「不因血友病關節受損」，到目前的「不因血友病生活受限」，顯示隨著藥物不斷進步，規律施打凝血因子的病友，出血頻率明顯降低，有機會像正常人一樣運動，享受汗水淋漓的痛快。 中華民國血友病協會理事長周瑞欽說明，自從1984年第一間血友病中心成立後，這40年期間，除了照護與政策環境的改善，血友病的治療藥物也有跳躍性的進步，從最早人與人之間的輸血、健康人體內萃取凝血因子的冷凍沉澱品、人工凝血因子，到現在的高度持續性凝血因子，甚至是未來的基因治療，讓醫學界在短短幾年內見證患者從夭折死亡、不良於行、到可以站起、走路跑步、如常人一般運動，實為人類的重大醫療進展。 周瑞欽理事長也更是這段醫療進展史的最佳見證人之一！今年53歲的他從小確診A型重度血友病，早期治療使用凝血因子冷凍沉澱品；曾因輸血感染C肝病毒，在幾年前發展為肝癌；也因傳統的人工凝血因子控制疾病效果有限，長期反覆性關節出血導致關節病變，左膝不得不換人工關節。 而代表新生代病友的台灣關懷血友病協會理事長謝明翰也提及，以前能提供治療藥物的醫院不多，初發病時，為了看病必須舟車勞頓，從2012年起陸續施打半長效、長效凝血因子，才沒有因疾病影響生活，前前後後去過7個國家，現在也開始報名健身房、嘗試重量訓練運動。謝明翰理事長表示，只要積極接受治療提高體內凝血因子的保護力，並做好保護措施，運動能幫助強健肌肉，進而保護關節，讓病友有機會跟一般人一樣運動。 賽諾菲長期關懷血友病 幫助病友能如常人運動 賽諾菲40年來耕耘罕見疾病領域，且長期致力於血友病相關醫療的研發，目前在全世界已經治療超過3500名A型與B型血友病患者。近年更研發出高度持續性凝血因子，可以讓A型病友的施打頻率從一週多次縮減成一次，大部分時間病友獲得近乎常人的凝血因子濃度，除了降低出血、關節保護之餘，更能支持病友追求想要的運動與生活型態，活出不受限的人生高度。 （圖說/賽諾菲長期關懷血友病照護，近年研發高度持續性凝血因子，幫助A型血友病患者活出不受限的人生高度。） MAT-TW-2400459-1.0-04/2024

血友病友從出生開始，就面臨各種出血的困擾，如今血友病治療進步已能大幅降低出血狀況，但病友生活上仍面臨困境，在現有藥物的限制下，家長需時時注意孩子的凝血因子濃度、提醒孩子避免會碰撞的活動，也有許多病友的關節在現有治療下，仍持續有惡化的情形，限制對於夢想的追求。病友與家人都期盼新的治療能提供更高的凝血因子濃度，支持他們如正常人般生活。台灣兩大血友病團體串聯舉行病友交流會議，邀請專家醫師聆聽病友的聲音，分享國際上血友病治療趨勢。 中華民國血友病協會與台灣省關懷血友病協會，日前分別於台北、台中舉辦「血友治療新趨勢諮詢會議」，特邀請臺大醫院血液科血友病中心周聖傑醫師、中山醫學大學附設醫院兒童血液科主任翁德甫醫師，與全台病友一起討論血友病的現行問題，及對未來新藥治療的期待。 臺大醫院血液科血友病中心周聖傑醫師受中華民國血友病協會邀請，說明目前血友病治療困境 周聖傑醫師表示，目前血友病治療環境已大幅改善，包含凝血因子與非因子療法，有許多武器能幫助病友。但周聖傑醫師也進一步分享，凝血因子相較於非因子治療能夠達到更高的凝血因子濃度(50~150%)，惟頻繁地施打仍使病友生活充滿挑戰，目前家長需緊盯孩子的體育課表，前一晚或是早上幫孩子施打凝血因子，以確保運動當下有較高的凝血因子濃度提供孩子完整的保護力。 翁德甫醫師也分享，台灣早期只有需求性治療，須等到病人出血了才能治療，導致許多資深病友至今膝關節或已置換人工關節、又或不良於行，而這一群關節已受損的病友比起年輕的病友來說，對於長效、能提供高濃度的凝血因子治療，有更高的需求。 中山醫學大學附設醫院兒童血液科主任翁德甫醫師分享最新A型血友病治療選擇 頻繁注射無法持續 病友被迫與疾病妥協夢想 30多歲的中生代病友張先生回憶，學生時期曾經是田徑校隊，需代表學校參加全國競賽，身為血友病友的他非常珍惜可以跟其他同學一樣運動、上場揮灑汗水的機會，但過往治療受限於藥物半衰期較短，凝血因子濃度無法長時間維持在高濃度，需要每周2-3次頻繁的注射，也使他無法維持最佳戰力，後來因為運動後的腳踝關節出血惡化，不得不放棄原本的運動生涯。 周聖傑醫師解釋，血友病目前的治療方式主要分為凝血因子與非因子治療，非因子治療以皮下注射為主，能減少施打頻率，但換算後無法到達生理的凝血因子濃度，對於想要從事高強度運動的病友來說可能不足。一般民眾正常凝血因子生理濃度為50~150%，而現在的長效第八凝血因子治療已能在施打後達到該濃度，但受限於半衰期短，病友須一周約2~3次的規律注射才能維持保護，因此限制了許多人的生活節奏與職業選擇。 拒絕躺平人生 盼高保護力提高行動力 「退出田徑校隊」、「上體育課須配合用藥時間」、「希望孩子只培養靜態興趣」，會議中來自不同的病友故事，每個獨特的疾病旅程下都有對生活選擇的遺憾。帶著小小病友出席的家長們，除了感謝醫療與政策的進步讓孩子可以一出生就能接受健保保障的血友病治療，也期待有更高保護力的新治療選擇，同時也能拉長高濃度時間，讓高保護力不再稍縱即逝，孩子的夢想也能一起延續。 翁德甫醫師說明，目前最新版血友病管理準則建議病友在預防治療的最低點濃度（trough level）應該介於3～5％，而以往長效型第八凝血因子治療最低點濃度最高為3%、每周2~3次的注射頻率，目前已有最新高度持續性第八凝血因子，可以每周注射一次即可提高成人病友的在預防注射後四天內的濃度達到40%以上，而最低濃度則可以維持在18%以上。維持一整周的保護力，讓病友們迫切期待。 周聖傑醫師補充，以往第八凝血因子治療的半衰期是在8～12小時，目前最新的長效第八凝血因子有了結構性的改善，能提供高度持續性的濃度保護力，其半衰期可達到40～42小時，因此每週只需要施打一次；同時其低谷濃度成人能維持18％，孩童也可到10％，能提高良好保護力，病友可以不用再特別配合運動需求而調整施打時機，一周之內都有良好的保護力。 盼健保持續支持新藥給付 改善血友病治療 主持「血友治療新趨勢諮詢會議」的兩會家長，中華民國血友病協會周瑞欽理事長與台灣省關懷血友病協會謝明翰理事長共同期待，血友病患者儘管目前多數都能控制好病情，但離擁有跟一般人一樣的生活品質仍有一段落差，期望各界支持更好的藥物與治療，目前第八凝血因子也已有新藥在台上市，希望健保能持續照顧、維護病友的近藥權，讓醫師能有更多、更好的藥物武器來改善血友病的治療，給予病友更好的生活品質。 MAT-TW-2301493-1.0-10/2023

過去血友病患者因為擔心關節出血腫脹問題，多畏懼運動或較不積極進行肌肉訓練，醫師表示，目前世界血友病聯盟所推崇的預防性治療已經在台灣相當普及，能大幅預防關節出血和降低關節病變的風險，讓病友能更無壓享受生活。

血友病患者因體內凝血因子不足可能導致受傷時發生血流不止、關節腫脹瘀青等狀況，世界血友病聯盟為提升大眾對於血友病的關注，將每年的4月17日定為「世界血友病日」。血友病病友因為擔心在日常活動的選擇上較為保守，或因為出血導致行動有較多限制，但規律的運動能夠幫助建立健康的骨骼與支撐關節的肌肉，有助於預防出血和關節損傷。  在現今治療及科技的輔助下，其實病友可以體驗和一般人無異的生活。今年馬偕兒童醫院、高雄長庚紀念醫院、中山醫學大學附設醫院，以及林口長庚紀念醫院攜手台灣武田藥品展開「電力無限 不斷電運動會」接力挑戰，共同帶領血友病病友實際體驗運動的樂趣。 規律進行凝血因子預防性治療 血友病病友關節損傷風險可有效降低6倍 重度血友病病友關節出血率約為70％–80%，許多臨床試驗和研究已經證明，預防性治療可以預防關節出血和降低關節病變的風險。根據研究指出接受預防治療的血友病兒童關節損傷風險約可降低6倍。另外，預防性治療還可以降低中樞神經系統出血（顱內和脊髓血腫）的發生率，這種出血雖然少見(約5%)，但危險性卻更高。 為防止關節損傷，最好是在第一次關節出血發生之前就開始採取預防治療策略。馬偕兒童醫院兒童血液腫瘤科侯人尹醫師表示：「馬偕兒童醫院大約於26年前就開始進行血友病預防性治療，2019年長效治療藥物的出現幫助病友減少注射負擔。根據臨床觀察，馬偕兒童醫院約有8成病友是採取預防性治療策略，且大多數病友是從嬰兒時期就開始預防治療，因此到成年人時病情皆可以穩定控制。」由於重度血友病患者首次關節出血的平均年齡為1.5歲，3歲以後才進行預防性治療將會增加發生關節病變的風險，因此儘早開始規律施打凝血因子十分重要。 醫護攜手病友展開巡迴運動會 醫師分享只要維持凝血因子濃度，就能勇敢嘗試突破自我 馬偕兒童醫院作為「電力無限 不斷電運動會」首站特別邀請到郭泓志及職棒球星張進德、江國豪來擔任教練，加上熱血體育主播徐展元的加持，整場運動會更加有氛圍及競爭感。鼓勵病友維持在「滿格電」狀態，不論是一般生活或是運動都能安心體驗，搭配規律的運動習慣讓病友的關節健康、心血管健康及體況都能夠維持在更好的狀態。馬偕兒童醫院兒童血液腫瘤科劉希哲醫師表示：「預防性治療能夠更大程度地幫助病友參與各項社交活動，整體上提高了生活的充實度。我們也很重視病友的個人化管理，因此鼓勵病友可透過個人化管理APP，掌握日常當下及推估未來的藥物濃度。且APP有定期的輸注提醒功能，病友也可隨時記錄自己的藥物輸注及出血狀況，並在下一次的門診中跟醫師討論，制定出更符合病友需求的治療方式，綜合分析後調整治療策略，達到精準個人化治療。」 今年29歲的血友病病友曾先生也分享：「早在嬰兒時期學走路時就發現患有重度A型血友病，直到兩三年前才開始接受預防性治療，採取每週固定施打兩次第八凝血因子的治療策略。我覺得差異滿明顯的，以前家人或是親友都會比較擔心，上體育課時也都會被老師安排在旁邊休息，但這並不影響我對於運動的熱愛，只是運動時要比較小心謹慎。在經過預防性治療後親友更加放心我去做任何活動，像是潛水，只要潛水的前一晚我都會先施打凝血因子，避免一些碰撞出血的風險，活動結束後我也都會冰敷按摩紓緩關節，避免運動傷害。」透過這次活動，除了醫病一同體驗運動的樂趣，也期望可以打破大眾對於血友病的框架，讓血友病病友也能安心體驗各種活動！  郭泓志現身馬偕兒童醫院病房為病友凝聚希望 展開不斷電探險人生 與需求性治療相比，預防性治療能夠更大程度地幫助病友參與各項社交活動，整體上提高了生活的充實度。透過個人化醫療管理輔助工具，評估身體狀況。病友能做的遠比大眾所想像的多，「動態」活動不再是禁忌，他們能更安心與自信的心態勇闖人生，迎向Colorful Life。 近年積極在基層推廣運動的郭泓志也特別與馬偕兒童醫院一同揭開2023世界血友病日巡迴活動的序幕，而他表示：「運動所帶來的正能量遠比你想像得更多，他不僅能讓病友達到更健康的狀態，對於人際關係的建立也很有幫助！很開心可以參與這次活動，帶領大家體驗樂樂棒球的樂趣，以自己的專業提供病友適合的運動方式，幫助他們在能力可及的情況下鍛鍊身體，強化體能。」，透過此次的活動，一起見證病友的無限可能！

40多歲的上班族王先生是一名中度血友病患者，長期飽受關節出血、關節慢性發炎所苦，某日因左膝腫痛到無法行走，只好臨時請假就醫，醫師在X光檢查時發現關節腔內滿是血水，經施打凝血因子並將血水抽出後症狀才趨緩，因出血次數頻繁，最終他關節磨損嚴重，只好接受關節置換手術。

32歲的陳先生，小時候身上常出現莫名瘀青，平常只要運動或跑步後，隔天走路時關節就會不舒服，腳踝也經常腫痛出血。一直到青少年時期，確診是罕見血友病患者，每週開始接受預防性注射施打凝血因子後，生活才逐漸能維持一般日常與規律運動。

（優活健康網記者馮逸華／綜合報導）擔心受傷出血，血友病友是否就此減少運動？今年32歲的陳泓瑞，目前是一名實習醫師，也是一位中度血友病患者，曾經走20分鐘的走路就累癱、腳踝也經常腫痛出血，但依然熱愛運動和健身。他表示，小時候經常跌倒，碰磕到手肘、腳踝、膝蓋等部位，就容易產生瘀青；運動或跑步之後，隔天就會有1、2天，走路時會出現不舒服。一直到17歲左右，有一次運動後，出現了關節出血產生異常腫痛的症狀，整條手臂內側也都是瘀青，而且無法藉著休息修復，才因此診斷為血友病，開始接受施打凝血因子。基因缺陷造成凝血因子缺乏，血友病可分A、B型血友病是因人體內第8或第9凝血因子缺乏，造成體內血液凝固異常、容易出血的一種疾病，是一種遺傳性凝血障礙疾病。可分成缺乏第8凝血因子的A型血友病，及缺乏第9凝血因子的B型血友病；又可依照其凝血因子的缺乏程度，分成輕、中及重度血友病，患者絕大部分是男性，受傷後或關節容易因此而流血不止，也很容易關節自發性出血。依照易出血的危險程度，以血液中缺乏的該凝血因子為最低濃度檢測結果，分為輕度（凝血因子濃度只有正常值的5％～30％之間）、中度（1％～5％）、或重度（＜1％）。預防性注射武器多，讓醫護及患者更安心享有台灣「血友病之父」稱譽的彰化基督教醫院血友病中心協同主任沈銘鏡表示，過去血友病的治療，主要是在發生關節出血或其他出血狀況時，才給予血漿或注射凝血因子的「需要時治療」；但目前最新的醫療治療準則和台灣健保給付規範，已經把定期注射凝血因子或新型非因子藥物，以維持體內最低凝血因子濃度的「預防性治療」，視為重度血友病的標準常規治療。目前已經有多種長效型第8或第9凝血因子，獲得健保給付應用在血友病預防性治療，其在體內的半衰期較長，可減少注射次數，維持更持久的最低體內凝血因子濃度，預防出血並保護關節，不但提高治療方便性，也增加患者的治療意願。另有標準型半衰期凝血因子的選擇，可提供較多次的最高體內凝血因子濃度進行出血保護，對生活方式活躍或喜好運動的病友相當適宜；而新型長效「非凝血因子」皮下注射的保護方式，屬於另一種突破性新機轉的應用。運動與肌肉關節治療，需達微妙平衡彰基復健醫學部跌倒防治中心物理治療師劉鵬達表示，血友病常導致關節出血，增加病友日後關節炎和關節置換手術機率。雖然運動是治療肌肉關節問題的關鍵；然而，運動無形也對肌肉關節造成壓力，壓力過大（可能導致出血和創傷）與壓力不足（治療效應不彰），兩者之間存在微妙的平衡，有益或有害的運動的這條界線難以拿捏，是導致許多病友害怕引發出血而避免運動的主因之一。劉鵬達建議病友，可使用彈力帶（Thera-Band）作為運動輔助器材，彈力帶具有非常好的彈性跟韌性，不同厚度提供不同的阻力，病友可依自己的能力選擇，配合不同的動作設計，即可鍛鍊全身肌群。運動前應確實固定彈力帶，以避免運動時脫落；循序漸進少量多次，由低強度到高強度的原則進行，動作過程要輕緩，過快過猛的動作則會有扭傷的風險。使病友能勇敢面對疾病且維持良好生活及運動品質。

（優活健康網新聞部／綜合報導）血友病患者只要控制出血狀況並遵照醫囑定期回診，在醫療進步之下已能與常人生活無異。一位熱愛園藝的退休63歲病友，16歲就確診為血友病，到30歲才被正確診斷為B型血友病。該名病友過去曾使用過血漿、血液製劑等治療方式，但仍會出現手肘、膝蓋和髖關節腫脹問題；即使採用標準型第九凝血因子製劑的預防性治療，仍有出血及關節不適症狀，加上因施針頻繁加上注射血管不易，經常須尋求醫院協助。今年3月聽從醫師建議，改為使用長效型藥物，不僅注射次數減少為每週一次，出血與疼痛狀況亦改善許多。 2020年底，台灣健保也開始給付長效型第九凝血因子於重度B型血友病患者，對於病友在醫療費用的負擔上也減輕許多。根據健保統計，台灣目前領有重大傷病卡的A型血友病患有1010位、Ｂ型血友病患189位，無論哪一類型，現行醫界皆建議採用預防性治療作為標準療法，以減少出血、達到預防性關節保護之效果。 血友病患反覆出血  易導致關節病變、行動受限血友病依其缺乏凝血因子種類不同，常見血友病可分為缺乏第八凝血因子的A型血友病、缺乏第九凝血因子的B型血友病，其中A型約佔患者人數80～85％，B型約佔15～20％；依其血液中凝血因子濃度的高低，可再分為輕度、中度和重度。 重度血友病，無論是A型或是B型患者，因頻繁自發性出血，往往導致關節腫脹、疼痛、肢體行動受限。高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒血液腫瘤科主任邱世欣說明，患者若經常出血未即時控制，容易因為關節腔裡有積血，導致慢性關節發炎，接著軟骨產生缺陷，骨頭和骨頭磨在一起，病患就會開始出現關節疼痛病變、腫脹和畸形。 以往B型血友病患採用的標準型第九凝血因子製劑，約一周要打2次才達到預防治療的標準，通常到第3天時血液中凝血因子濃度較低，有些病患會因關節不舒服而減少活動，甚至將平常的疼痛、出血視為習慣，造成肌肉關節受到損傷。 減少注射次數仍有完整保護  疼痛出血機率大幅降低長效型第九凝血因子於重度B型血友病患者治療來說，不僅半衰期更長，對於提升病患遵醫囑性及生活品質都有改善。邱世欣表示，長效型第九凝血因子一週注射1次仍能維持血液中最低濃度介於1～3％，使重度血友病患者的症狀轉為輕中度，因此臨床經驗上有別於過去使用標準型，觀察到出血次數減少，達到長時間保護，在日常生活上或運動時，嚴重出血的機會也能減少。這位退休病友目前使用長效型第九凝血因子已半年多，除了注射次數減少外，也因血液中凝血因子濃度維持一定，關節幾乎零出血，日常生活也很少感覺到痛感。最開心的就是關節幾乎沒有出血，手部關節的耐受性也較以往更強，也較能夠搬重物。對這位喜歡園藝的病友來說，生活又重新找回希望與樂趣，他也鼓勵其他同為重度Ｂ型血友病的病友，可以主動與醫師討論適合的治療方式，讓自己擁有一個更健康、更不受限的生活與未來。