#基因治療

在台灣，由政府公告的罕見疾病共有235種，雖然這些疾病的盛行率皆在萬分之一以下，但仍有近2萬名的罕病病友，罕見疾病其實不如想像中罕見，且這些患者面對的疾病都亟待在治療上有突破性發展！罕見疾病當中，有高達8成為基因遺傳導致，許多患者一生都須與疾病共存，甚至在出生時，就因為基因異常的遺傳疾病即讓生命受到威脅，需仰賴醫學的持續進展，才能點亮希望之光！高雄醫學大學附設中和紀念醫院長期發展尖端特色醫療並關注罕見疾病的治療與研究，攜手致力推動基因治療技術的輝瑞大藥廠，於日前為建置基因治療中心舉行合作備忘錄簽約儀式，期盼未來能為患者提供更好的治療方案。 從臨床到研究 期許幫助有需要的病患對抗罕病 高雄醫學大學附設中和紀念醫院（以下簡稱高醫）鍾飲文院長表示：「高醫秉持全人健康照護精神，持續發展尖端特色醫療。有鑑於基因治療是未來醫學領域發展的重要趨勢，高醫積極投入基因治療領域，期盼將過往研究與實務的經驗，帶入未來與輝瑞在基因治療領域的合作。」鐘育志教授更提及，「台灣新生兒篩檢傲視全球，讓許多罕見疾病在發病前就獲得診斷；而許多罕病若能在發病前開始治療，通常會獲得較好的預後。」 輝瑞大藥廠總裁葉素秋則指出：「高醫長期發展尖端特色醫療，展現出諸多績效與成果，這次合作將導入輝瑞在基因治療領域的資源，未來有機會促成更多學術交流，培育專業人才之外，更希望未來能夠導入來自學界的知識與意見，優化產品開發，也承諾未來將持續挹注資源，立足台灣、接軌國際，在台灣南部打造領先的基因治療中心，更為患者提供更好的治療選擇。」葉總裁也強調，「我們會讓輝瑞全球研發部門注意到台灣獨特、優異的新生兒篩檢政策，進而將台灣納入未來罕病的早期臨床試驗，輝瑞也將與國內醫學中心建立更密切的合作。」 持續發展尖端特色醫療 發展基因治療是高醫醫療版圖的關鍵拼圖 鍾飲文院長特別強調，過去高醫在移植醫學、再生醫學、精準醫療（如細胞治療）等特色醫療領域皆有所成果，且高醫設有血友病中心及肌肉萎縮症的整合醫療門診，長期關注罕見疾病治療與研究，隨著科技與醫療發展的趨勢，高醫期許自身前進的腳步不停歇，將進一步投入基因治療領域，導入國際藥廠資源，期盼透過基因治療這一塊重要的拼圖，擴展高醫國際合作與國際醫療的版圖。 葉總裁表示，基因治療是醫學發展的趨勢，預計2025年時，全球將有超過20項基因治療產品核准上市。高醫為台灣南部地區首屈一指的醫學中心，希望藉由此次的合作，帶動未來更多的可能性，讓高醫成為南區民眾信賴的首選基因治療之醫學中心

基因異常所導致的疾病，不僅帶來終身的沈重負擔，甚至帶走生命！罕病中高達8成為基因遺傳導致，許多患者一生都須與疾病共存，亟待基因醫學的突破來扭轉生命的希望！國立臺灣大學醫學院附設醫院兒童醫院(下稱臺大醫院兒童醫院)擁有整合醫療團隊及豐富臨床經驗與數據，攜手長年致力推動基因治療技術的輝瑞大藥廠，於今(23)日為建立國家級基因治療中心舉行合作備忘錄簽約儀式，為奠定台灣亞洲基因治療學術領先地位努力，並持續推動醫療發展，為病友家庭點亮希望！ 創新技術整合臺大團隊，翻轉病友人生 先天性遺傳疾病、罕見疾病由於患者人數較少，過去較少有治療研究投入此領域，更遑論專門的治療藥物選擇，多數患者終其一生受疾病所苦，使得家庭照護負擔沉重，身心都承受了龐大壓力。臺大醫院兒童醫院李旺祚院長說明：「先天性遺傳疾病其實並不罕見，全球罕病病友數目前已達3億人，但藥物發展卻仍面臨困境，近年來基因治療成為醫療發展趨勢，透過產學合作與國際資源接軌，將可提供患者更好的治療選擇，更可為基因遺傳型疾病患者帶來革命性的效益或救命關鍵，甚至可能根治疾病，扭轉希望。」 輝瑞大藥廠在台深耕60年，不僅在心臟、內分泌代謝、血液、神經學等領域長年投入人才與研究資源，近年來更專注於精準醫療，期望透過持續創新，改變病患生命! 輝瑞大藥廠總裁葉素秋表示：「與臺大醫院兒童醫院合作成立國際級基因治療中心，將開啟產學界團隊更多元的交流機會，不僅藉此提升台灣醫療的國際地位，也期望能有效結合醫學界專業資源與本土數據，持續發展精準醫療技術，找出基因遺傳型罕見疾病治療的新解方。」 產學強強聯手！設定短、中、長期目標 奠基研究發展全方位照護體系 基因治療未來有可能成為翻轉患者治療進程的重要里程碑，為了持續突破、提供更好的治療品質，臺大醫院兒童醫院與輝瑞大藥廠協力合作，設定了三階段計畫目標：短期會密集促成醫學教育學術討論會、發展醫學研究計畫；中期階段則以建立照護共識、治療指引、促進產學合作為目標；長期目標則是希望藉此合作，持續推動臺大醫院兒童醫院成為基因治療的專責醫院，服務更多有需求的患者。 除了治療選擇，患者在治療的前中後期更需要諸多外部協助，然而過去這些需求時常遭到忽略，造成患者與照護者沉重的身心壓力。由於深知患者與照護者的辛苦，臺大醫院兒童醫院團隊與輝瑞大藥廠將以資料分析為基礎，打造全方位治療照護體系，包括前期評估、中期照護、後期追蹤，發展完整照護體系與國際接軌，此外，未來雙方也將透過患者持續教育醫學計畫，協助建立符合醫病共享決策的友善醫療環境，不僅提升病友治療與生活品質，也為照護者卸下肩頭重擔，成為患者安心治療的堅實助力。 立足台灣、領航國際！臺大醫院兒童醫院攜手輝瑞大藥廠成立亞洲龍頭基因治療中心 臺大醫院兒童醫院李旺祚院長表示，臺大醫院兒童醫院期待能將基因領域之研究與實務經驗，提供業界做為未來發展依據，使治療開發兼具精準性與安全性外，也更貼近患者臨床需求，找出能實際減緩或治癒病症的解方。 輝瑞大藥廠總裁葉素秋則指出，本次非常榮幸與臺大醫院兒童醫院合作，未來將導入學界知識與意見，結合產品開發製程、精進治療品質，也承諾未來將持續挹注資源研究、促進與全球專家學術交流機會，接軌國際、立足台灣，打造領先亞洲的基因治療中心，為患者提供更好的治療選擇。